Czy nowe leki na szpiczaka plazmocytowego stanął się szansą na spełnienie oczekiwań chorych, lekarzy i systemu ochrony zdrowia?
Wyniki badań klinicznych dowodzą, że leczenie szpiczaka z wykorzystaniem leków najnowszej generacji, prowadzi do bardzo istotnego wydłużania czasu całkowitego przeżycia w porównaniu z aktualnymi standardami opieki. Nowe leki stanowią wielką nadzieję dla ponad 9500 chorych w Polsce.
Szpiczak plazmocytowy (inna nazwa: szpiczak mnogi, potocznie: szpiczak) jest nowotworem złośliwym układu krwiotwórczego, wywodzącym się z dojrzałych komórek układu odpornościowego nazywanych plazmocytami. Choroba charakteryzuje się postępującym rozprzestrzenianiem się zmienionych nowotworowo plazmocytów w szpiku kostnym i osłabieniem struktury kości, zwłaszcza kręgosłupa, żeber, mostka, miednicy i czaszki. Obok uszkodzenia kości następstwem rozwoju choroby jest upośledzenie czynności krwiotwórczej szpiku, uszkodzenie nerek oraz skłonność do zakażeń. Co roku w Polsce szpiczak jest rozpoznawany u około 1500 osób. Szacuje się, że w Polsce ok. 9500 chorych leczy się z powodu tej choroby. Jest to choroba wieku starszego – mediana wieku przy rozpoznaniu wynosi około 70 lat, około 5 proc. chorych ma mniej niż 60 lat, a tylko 4 proc. chorych ma poniżej 40 lat. Nie jest znany czynnik odpowiedzialny za zachorowanie na szpiczaka, a ponowne występowanie tej samej choroby w rodzinie jest rzadkie i nie daje się przewidzieć.
Nowy lek wydłuża walkę
Szpiczak jest chorobą rozsianą i wymaga leczenia wielolekową chemioterapią. Przez wiele lat w leczeniu szpiczaka stosowano leki określane zbiorczo jako klasyczne cytostatyki, takie jak melfalan czy winkrystyna. Jednak wyniki tego leczenia były bardzo niezadawalające. Przełomem było wprowadzenie do leczenia procedury autotransplantacji szpiku, która znacząco wydłużyła czas przeżycia chorych, a także wprowadzenie nowych leków, z których obecnie tylko trzy (bortezomib, talidomid i lenalidomid) są dostępne i refundowane w Polsce. Leki te działają na skomplikowane mechanizmy wewnątrz komórek nowotworowych oraz oddziałują na środowisko, w których te komórki się znajdują. Są znacznie skuteczniejsze niż klasyczna chemioterapia. Jednak przy obecnych standardach, niezależnie od zastosowanego leczenia, z autotransplantacją czy bez, należy spodziewać się nawrotu choroby w czasie od kilku miesięcy do kilku lat.
Pojawiają się jednak naprawdę optymistyczne wieści. – Nadzieją napawają wyniki leczenia z zastosowaniem nowszych leków immunomodulujących i kolejnych grup inhibitorów proteasomu oraz pierwszych w leczeniu szpiczaka plazmocytowym przeciwciał monoklonalnych, które uzyskały rekomendację amerykańskiej agencji FDA i europejskiej EMA – mówi prof. Anna Dmoszyńska, przewodnicząca Polskiej Grupy Szpiczakowej. Pacjenci leczeni wg schematów terapeutycznych obejmujących nowe leki żyli prawie 8 miesięcy dłużej. Jednak mimo niewątpliwego postępu choroba nadal pozostaje nieuleczalna, chociaż mediana całkowitego czasu przeżycia wydłużyła się dwukrotnie, a w wybranych podgrupach chorych nawet trzykrotnie. Najtrudniejsza jest sytuacja chorych których organizmy są oporne na stosowane dotąd inhibitory – W Polsce wciąż brakuje nowoczesnego leczenia dla tych pacjentów. Mamy nadzieję, że przynajmniej jeden z nowych leków, które uzyskały rekomendacje FDA i EMA, będzie wkrótce dostępny w Polsce w ramach programu lekowego finansowanego przez Narodowy Fundusz Zdrowia – dodaje prof. Dmoszyńska. TAK
